La FDA aprueba nuevo medicamento que puede ayudar a detener e incluso revertir una afección rara y fatal que los médicos llaman una ‘bomba de tiempo’

(CNN) — Cuando los médicos le dijeron a Katrina Barry que tenía una afección rara y grave llamada hipertensión arterial pulmonar o HAP, le advirtieron que no buscara información en Internet.

Vamos, pensó; ¿querían que una joven que se dirigía a la escuela de posgrado, que había sobrevivido a un vuelo transatlántico mientras tenía un ataque al corazón y ahora una cirugía a corazón abierto, no buscara la condición que seguía intentando matarla?

Esperándola en internet había información inquietante. La HAP afecta a aproximadamente de 500 a 1.000 estadounidenses cada año, a menudo mujeres entre las edades de 30 y 60 años, según la Asociación Estadounidense del Pulmón.

Barry, que tenía 25 años en ese momento, descubrió en su lectura que tenía de dos a cinco años de vida, según la gravedad de su condición en ese momento.

Luego, su equipo médico le ofreció una posible tabla de salvación: un medicamento experimental único en su tipo llamado sotatercept que atrapa un factor de crecimiento que se produce en exceso en personas con HAP, cambiando potencialmente la biología subyacente de la enfermedad.

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Se inscribió en un estudio para probar el medicamento, que se administra cada tres semanas por inyección bajo la piel.

Comenzó el tratamiento al amanecer de la pandemia de covid-19, en marzo de 2020. Barry dijo que usaba diligentemente una mascarilla N95 y dos capas de ropa y se lavaba después de cada viaje al hospital para sus inyecciones para evitar contraer covid en el camino.

“Tuve que ir al hospital porque me estaba muriendo si no recibía este medicamento”, dijo. “Esta era la única oportunidad que tenía de sobrevivir”.

Este martes, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el medicamento que Barry ha tomado durante cuatro años, un medicamento al que atribuye haberla mantenido viva y haberle permitido reanudar muchas de las actividades que disfrutaba antes de su diagnóstico.

Merck, la empresa que fabrica el medicamento, dijo que se venderá bajo el nombre de marca Winrevair.

Barry, ahora de 29 años, es consultora de pacientes para Merck, pero dijo que no ha recibido compensación por contar su historia.

Winrevair fue aprobado por la FDA el martes para ayudar a tratar la hipertensión arterial pulmonar. (Crédito: Cortesía de Merck)

Winrevair es un medicamento biológico diseñado para atrapar y retener proteínas llamadas activinas que se producen en exceso en las personas que tienen HAP. Estas proteínas hacen que las paredes de los vasos sanguíneos de una persona sigan creciendo y engrosándose con el tiempo.

A medida que los vasos sanguíneos se estrechan, el corazón se ve obligado a trabajar más para bombear sangre a los pulmones. Este estrés eventualmente daña el corazón, causando que falle.

Sin tratamiento, las personas con HAP suelen vivir unos dos o tres años después de su diagnóstico. El tratamiento con una combinación de medicamentos que dilatan o relajan los vasos sanguíneos puede mejorar esta perspectiva, pero no son una cura.

“Este medicamento tiene un mecanismo de acción muy diferente, y puede reequilibrar realmente parte del crecimiento que ocurre en los arteriolos pulmonares muy pequeños donde comienza la enfermedad”, dijo la Dra. Vallerie McLaughlin, cardióloga de la Universidad de Michigan que ayudó a estudiar sotatercept.

“Eso puede atacar la enfermedad desde un ángulo diferente y permitir lo que llamamos remodelación inversa”, dijo, lo que significa que los pacientes podrían mejorar con el tiempo mientras toman el medicamento.

Winrevair es el primer tipo nuevo de medicamento que surge para pacientes con HAP en mucho tiempo, dijo el Dr. Panagis Galiatsatos, especialista en medicina pulmonar y de cuidados críticos en el Centro Médico Bayview de Johns Hopkins y portavoz de la Asociación Estadounidense del Pulmón.

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En estudios con animales realizados antes de los ensayos en humanos, el medicamento parecía poder hacer más que solo tratar los síntomas: parecía que podría detener el engrosamiento de los vasos sanguíneos y tal vez prolongar la vida de los pacientes, pero esos beneficios no se han demostrado en humanos.

En cambio, dijo Galiatsatos, la FDA aprobó el medicamento basándose en otras señales de efectividad, incluido si los pacientes podían caminar más lejos en seis minutos de lo que podían antes de comenzar a tomar el medicamento, una medida clínica llamada prueba de caminata de seis minutos.

En un estudio que incluyó a 323 personas que tomaron sotatercept o un placebo durante seis meses, aquellos que recibieron el medicamento pudieron caminar 34 metros, aproximadamente media cuadra de la ciudad, más lejos en seis minutos de lo que podían antes de comenzar el tratamiento, mientras que las personas en el grupo placebo pudieron caminar solo alrededor de 1 metro más de lo que podían cuando comenzaron el estudio. Ambos grupos también estaban tomando los medicamentos estándar para la condición, que ayudan a relajar los vasos sanguíneos para mejorar el flujo sanguíneo.

Al final del estudio, nueve participantes, o aproximadamente el 5%, en el grupo de sotatercept habían muerto o su enfermedad había empeorado, mientras que 42 pacientes, o aproximadamente el 26%, en el grupo que tomaba un placebo habían muerto o empeorado.

La FDA estuvo dispuesta a actuar rápidamente para aprobar el medicamento porque la enfermedad, dijo Galiatsatos, es una “bomba de tiempo” para quienes no pueden esperar estudios más largos.

El estudio que llevó a la aprobación del medicamento se publicó en el New England Journal of Medicine el año pasado.

“Muchos de nosotros estamos emocionados con un medicamento como este, para poder ofrecer a nuestros pacientes algo que creemos que es mejor que su terapia estándar actual”, dijo Galiatsatos, quien señaló que ni él ni la Asociación Estadounidense del Pulmón tienen ningún interés financiero en el medicamento.

Pero Galiatsatos dijo que por prometedor que parezca el medicamento, todavía hay muchas incógnitas, como si el medicamento beneficiará a todos los pacientes con HAP por igual. Aunque un número significativo de personas diagnosticadas con la enfermedad son afroamericanas, señaló, solo siete personas en el ensayo clínico, que representan el 2% de los participantes, eran negras.

“Tiendo a contener la respiración” con cualquier nuevo medicamento, dijo Galiatsatos, agregando que “está esperando que lleguen los datos del mundo real para ver qué tan bien funcionó esto en pacientes más diversos”.

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Como “un milagro”

En julio de 2019, Barry había alquilado un apartamento para el verano en Grecia, donde estaba ansiosa por hacer trabajo voluntario en un hospital infantil. Pero mientras estaba en el extranjero, la falta de aliento por la que había estado preguntando a los médicos durante más de dos años empeoró repentinamente.

Se despertó una mañana jadeando por aire y se dio cuenta de que la situación era grave. Sabía que tenía que volver a casa a Boston en busca de ayuda. Llamó a su madre, y reservaron un vuelo para que ella regresara a Estados Unidos.

Aterrizó en el aeropuerto y fue directamente al hospital. Allí, los médicos le hicieron una tomografía computarizada y encontraron lo que parecían docenas de coágulos sanguíneos en los diminutos vasos que recorren los pulmones. Su corazón había sido gravemente dañado por un ataque al corazón.

“El cardiólogo dijo que mi nivel de daño cardíaco no se encuentra hasta la autopsia”, dijo Barry. “Y todos los médicos dijeron que no debería haber sobrevivido a ese vuelo a casa”.

Siguió una delicada operación para eliminar los coágulos, pero los cirujanos que le abrieron el pecho descubrieron que sus vasos sanguíneos en realidad se habían colapsado en muchas áreas, imitando a los coágulos sanguíneos. La presión arterial dentro de su corazón estaba por las nubes, y fue entonces cuando finalmente supieron con qué estaban lidiando: HAP, dijo.

Debido a que la enfermedad es rara y a menudo afecta a mujeres jóvenes, los retrasos en el diagnóstico son lamentablemente comunes, dijo Barry.

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Mientras los médicos estaban calentando el cuerpo de Barry para sacarla de la cirugía, su corazón no volvía a arrancar. Pasó una semana en un coma inducido en una máquina de bypass cardíaco-pulmonar. El equipo médico le dijo a sus padres que probablemente necesitaría un trasplante de corazón-pulmón inmediato.

Después de unos días en la máquina de bypass, sin embargo, su cuerpo comenzó a recuperarse, y los médicos pudieron sacarla del coma.

Cuando se despertó, se enteró de su diagnóstico de hipertensión pulmonar.

A los 25 años, enfrentando una vida mucho más corta de lo esperado, Barry veía todo de manera diferente.

“¿Por qué estoy ahorrando si no voy a tener una jubilación?”, se preguntaba. “Déjame disfrutar de la vida que tengo ahora”.

Pero ni siquiera quedaba mucha vida para disfrutar, dijo.

Katrina Barry caminando en Grecia en 2022. (Crédito: Cortesía de Katrina Barry)

Estaba atada a tanques de oxígeno y siempre se preguntaba cuántos necesitaría por el tiempo que quisiera estar fuera de casa. También había una gran bomba de medicación nueva que vivía en una riñonera que nunca podía quitarse, ni siquiera para ducharse.

La bomba suministraba un flujo continuo de medicamentos a través de un catéter insertado directamente en una vena grande de su cuerpo para ayudar a mantener abiertos sus vasos sanguíneos. Si algo le sucediera a la bomba, le dijeron que tenía tres horas para llegar al hospital más cercano para recibir ayuda.

Estar viva era agradable y todo, pensó Barry, pero ¿qué pasa con usar un vestido? ¿Qué pasa con ir a nadar?

“La lista de todas las cosas que no podía hacer continuaba”, dijo.

Barry fue diagnosticada poco después de su cirugía en octubre de 2019, y aprovechó la oportunidad de probar sotatercept en la primavera de 2020. Las mejoras no fueron instantáneas, pero después de unos meses, pasó de no poder siquiera doblar su ropa a poder hacer un poco más. Pudo hacer caminatas cortas y remar un poco.

Después de un año, dijo Barry, pudo dejar de usar oxígeno continuo y usarlo solo por la noche. Eventualmente pudo dejar de usarlo por la noche también.

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Después de aproximadamente 18 meses, los médicos pudieron quitarle su línea central y la voluminosa bomba de med, lo que le permitió cambiar de las versiones intravenosas de sus medicamentos vasodilatadores a las formas en pastillas.

“Para mí, eso fue tan cambiante en la vida”, dijo Barry.

Mejoró tanto que pudo regresar a Grecia en 2022 y hacer senderismo en un volcán. El mes pasado, fue a esquiar.

Barry todavía tiene HAP. Sus pulmones arden y se queda sin aliento si se esfuerza mucho.

“Pero ha mejorado con el tiempo”, dijo Barry.

Está inscrita en un programa de maestría en salud pública, y pudo usar un vestido en la boda de su hermano. No ha necesitado el trasplante de corazón y pulmón que los médicos pensaron que podría necesitar.

“Es un medicamento milagroso, honestamente”, dijo sobre el sotatercept. “Suena extraño decirlo, pero dio tantas cosas positivas y no tantas negativas”.

Sabe que al menos una persona en la comunidad de HAP, muy unida, experimentó sangrado mientras tomaba el medicamento y tuvo que dejar de tomarlo.

Sangrado y mareos entre los riesgos

En los ensayos clínicos, las personas que tomaban sotatercept tenían más sangrados nasales debido a la ruptura de los vasos sanguíneos en sus narices, y desarrollaron más venas de araña debajo de su piel. Los expertos dicen que el medicamento puede estimular el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos.

Otros efectos secundarios incluyeron mareos y aumento de hemoglobina, la molécula que transporta oxígeno en la sangre. Algunas personas con HAP ya tienen niveles elevados de hemoglobina, ya que sus cuerpos intentan compensar la condición, por lo que agregar el medicamento encima de eso podría ser demasiado para ellos, dijeron los expertos.

Sotatercept también puede disminuir las plaquetas, las células que ayudan a formar coágulos, lo que aumenta el riesgo de sangrado.

“Ha habido algunos informes de sangrado gastrointestinal e incluso sangrado dentro del cerebro”, dijo la Dra. Kristin Highland, especialista en pulmones en la Clínica Cleveland que trata a personas con HAP. “Entonces, el sangrado es probablemente un efecto secundario real”.

Los médicos que han probado sotatercept creen que podría ser un gran avance. Pero también reconocen que todavía hay muchas incógnitas, como si las personas que toman sotatercept necesitarán seguir tomando la combinación de medicamentos que ayudan a relajar sus vasos sanguíneos y reducir su presión arterial, dijo Highland.

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“Esa es la pregunta del millón de dólares”, dijo. “Ciertamente, hay mucha esperanza de que tal vez esto permitiría dosis más bajas o posiblemente la eliminación de una de esas terapias. Pero no creo que tengamos la respuesta a eso”.

Merck dice que planea cobrar un costo mayorista de US$ 14.000 por vial y la dosificación se basa en el peso del paciente. El medicamento vendrá en kits de vial único o doble que se pueden usar en casa.

Basándose en datos de ensayos clínicos, Merck dice que espera que la mayoría de los pacientes necesiten un vial único cada tres semanas, por un costo anual de alrededor de US$ 243.000.

El costo mayorista no es típicamente lo que pagan los pacientes. El costo final para los individuos se determina después de que los proveedores de seguros negocian el precio.

Aún así, eso es significativamente más de lo que algunos analistas esperaban ver. El Instituto para la Revisión Clínica y Económica, una organización sin fines de lucro, dijo que los beneficios del medicamento valdrían el costo alrededor de US$ 35.000 por año.

Merck dijo en un comunicado de prensa que esperaba que el medicamento estuviera en farmacias especializadas para fines de abril.

Al menos inicialmente, los pacientes tienen que recibir sus inyecciones de sotatercept en una clínica, donde pueden ser monitoreados. Con el tiempo, dijo Barry, pudo comenzar a darse las inyecciones en casa, lo que ha sido más conveniente.

El Dr. Aaron Waxman, médico de Barry y director del programa de enfermedad vascular pulmonar en el Hospital Brigham and Women’s de Boston, dijo que ha visto a otros pacientes que han tenido tanto éxito como ella en los seis años que han estado estudiando el medicamento. Esas personas también han podido dejar sus bombas de med y cambiar a píldoras para sus otras terapias.

Una de esas píldoras, Opsynvi, una nueva combinación de dos medicamentos comúnmente tomados fabricados por Johnson & Johnson, recibió la aprobación de la FDA el lunes para tratar la HAP.

“Estamos viendo una mejora marcada que sugeriría una reversión” de la enfermedad con sotatercept, dijo Waxman.

“Nunca he visto este tipo de mejora en la enfermedad antes”, dijo. “Creo que esto cambiará el juego”.

Barry dice que el medicamento ya ha sido un faro para personas que pueden no tener mucho por qué luchar.

“Ha traído tanta esperanza a personas que han perdido toda esperanza debido a esta enfermedad fatal”, dijo.

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